Программу раннего доступа к незарегистрированному препарату селуметиниб для детей с нейрофиброматозом 1 типа в России в ноябре 2020 года открыла компания AstraZeneka.
Препарат, который в апреле 2020 года был зарегистрирован на территории США, еще не прошел процедуру регистрации в Российской Федерации, но уже доступен в рамках этой программы. Это первый в мире препарат, одобренный для лечения плексиформных нейрофибром.
Программа ориентирована на пациентов с нейрофиброматозом 1 типа в возрасте от двух до 18 лет с неоперабельной плексиформной нейрофибромой. Пациенты получают препарат бесплатно.
Чтобы иметь возможность получить препарат, пациенту необходимо организовать обращение в уполномоченный на участие в программе центр (сегодня это Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева). Для пациентов из удаленных регионов доступно обращение посредством телемедицинской консультации через своего лечащего врача.
Нейрофиброматоз – редкое генетическое заболевание, примерно в 50% случаев наследственное, а в 50% случаев – результат спонтанной мутации гена. По данным зарубежных исследователей на 2500-3000 новорожденных приходится один ребенок с нейрофиброматозом 1 типа.
Межрегиональная общественная организация содействия помощи пациентам с нейрофиброматозом «22/17» оказывает информационную поддержку пациентам со всеми типами этого заболевания. Связаться с представителями организации можно по электронной почте info@nf2217.ru или в любых социальных сетях организации.
Анонс программы раннего доступа опубликован на сайте организации.