В июле «Новартис» прекратила разработку экспериментального лекарства «Бранаплам» для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Корпорация пояснила, что не смогла набрать пациентов для проведения клинических исследований, необходимых для регистрации препарата.
Фонд «Семьи СМА» пишет в письме «Новартис», что фармкомпания, у которой есть в портфеле одобренное к применению в мире лекарство, после закрытия программы клинической разработки другого препарата для лечения этой же болезни должна предложить участникам программы альтернативу.
И если лечащий врач пациента посчитает оправданным и возможным применение альтернативного препарата, фармкомпания должна взять на себя финансовые обязательства по предоставлению такой терапии пациентам.
Пока «Новартис» ничего не ответила.
Спинальная мышечная атрофия — это наследственное нервно-мышечное заболевание, которое поражает мышцы всего тела. СМА нельзя вылечить, но есть препараты, которые способны его замедлить. На мировом рынке есть три препарата – «Спинраза», «Эврисди» и Zolgensma. Первые два необходимо принимать пожизненно. Zolgensma вводится в организм больного однократно. И это самый дорогой препарат, использующийся для лечения СМА. Он стоит 150 млн рублей.
