Речь идет о препаратах «Динутуксимаб бета», «Аталурен», «Ивакафтор» и «Элексакафтор» — их включение в перечень рассматривалось на заседании совета 27 мая.
«Динутуксимаб бета» применяется для лечения нейробластомы. Препарат наиболее эффективен для лечения детей с небольшой массой опухоли, то есть достигших определенного положительного эффекта на фоне стандартной терапии.
«Аталурен» применяется для лечения миодистрофии Дюшенна-Беккера — сегодня только девять детей получают терапию этим препаратом.
Препараты «Ивакафтор» и «Элексакафтор» применяются при муковисцидозе. Их применение приводит к увеличению жизни примерно на 23 года.
На следующем заседании экспертного совета фонда планируется рассмотреть пять нозологий для включения их в перечень заболеваний, с которыми работает организация.
