Первые инъекции сделаны подопечным «Дедморозим» в сентябре специалистами Краевой детской клинической больницы в Перми. Оба ребенка после процедуры чувствуют себя хорошо и сейчас находятся дома. В начале октября ждет введения «Спинразы» пермячка Ева Вихарева.
Ее папа Александр Вихарев сообщил, что дочь попала в программу раннего доступа для детей со СМА. Шесть инъекций «Спинразы» ей сделали в Екатеринбурге, седьмая будет поставлена уже в пермской краевой больнице. По его словам, до первых уколов из-за болезни Ева утратила навык есть с ложки и дышать без аппаратов. После «Спинразы» девочка стала громче голосить, шевелить ручками и ножками.
Стоимость одной инъекции «Спинразы», которая помогает бороться со смертельно опасным заболеванием — спинальной мышечной атрофией (СМА) — более 7 млн рублей. По данным фонда «Дедморозим», в Прикамье 16 детей с диагнозом СМА, имеющих законное право получать «Спинразу» за счет бюджета как препарат, необходимый им по жизненным показаниям.
«Несмотря на то, что препарат зарегистрирован в России и назначен детям врачами, «Спинраза» закупается за счет бюджета в единичных регионах нашей страны. Даже после петиций, публикаций в СМИ, публичных обращений к чиновникам родителей, поддержки некоммерческими организациями и сотен репостов в социальных сетях дети не получают лечение», — сообщают в фонде «Дедморозим».
Родители детей со СМА добиваются спасительных инъекций после регистрации препарата в России: сначала в местных поликлиниках, затем в кабинетах Минздрава и в суде. Специалисты Службы качества жизни фонда «Дедморозим», учитывая практику и опыт тех, кто добился уколов «Спинразы», сейчас консультируют родителей еще нескольких детей со спинальной мышечной атрофией о порядке получения заключения врачебной комиссии, порядке обращения в органы власти и суд, если родители получат отказ обеспечить ребенка лекарством.
«»Дедморозим» выявляет детей со СМА в Пермском крае, чтобы оказывать им паллиативную медицинскую помощь. В том числе, мы рассказываем их родителям обо всех возможностях получения поддержки и лечения, включая государственные, и лоббируем их права в органах власти региона и страны. Нам кажется, что ситуация со «Спинразой» должна развиваться максимально публично, так как общественное внимание и контроль за этой темой играют немаловажную роль в том, что после положительных решений суда родители получают препарат за счет бюджета. Нам известны случаи в других регионах, когда родителям отказывали в закупке «Спинразы», и дети оставались без лечения. Впрочем, в Пермском крае сейчас живет минимум 16 пациентов со спинальной мышечной атрофией. А лечение «Спинразой» получают далеко не все. Среди них есть подопечные Службы качества жизни «Дедморозим», которых специалисты сопровождают постоянно. Это и врачи, и медсестры, и юристы, и психологи. Огромная роль в таком сопровождении принадлежит пермякам, которые делают пожертвования для покупки таким детям оборудования и медицинских расходных материалов, с которыми у детей становится больше жизни», — рассказала АСИ координатор проекта «Больше жизни» фонда «Дедморозим» Мария Баженова.
Справка
Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, до некоторых пор считающееся неизлечимым. Без терапии у детей возникает дыхательная недостаточность, необратимые изменения в суставах и мышцах, трудности с глотанием. Дети, рожденные со СМА первого типа, редко доживают до двух лет и часто умирают от удушья. Сейчас в России зарегистрирован единственный препарат, дающий очевидный положительный эффект для больных СМА — это «Спинраза».
«Спинраза», или «Нусинерсен», — первый в мире препарат для лечения СМА. Он увеличивает производство белка SMN из «резервного» гена выживаемости мотонейронов-2. При регулярной терапии приостанавливает развитие СМА и стабилизирует состояние пациента. Чем раньше человек со СМА начинает прием препарата, тем более благоприятным может быть прогноз.
Введение «Спинразы» должно происходить под наблюдением специалистов по ультразвуковой диагностике, невролога и нейрохирурга. Пациенты получают лекарство в виде инъекции в спинномозговой канал под местной анестезией. В первый год терапии требуется сделать шесть уколов «Спинразы», в последующие годы — по три. Терапия является пожизненной.
Подписывайтесь на телеграм-канал АСИ.
